本文作者：万洁 林谦 王彤 苏敬泽 宋麦芬 王旭升 逯金金 单位：北京中医药大学东方医院

慢性心力衰竭(ChronicHeartFailure，CHF)，简称慢性心衰，一个由于心脏结构或功能异常导致心室充盈或射血分数减少的复杂临床综合征，是各种心血管系统疾病发展的终末阶段［1］。慢性心衰已成为现代社会的常见病和多发病，消耗大量的国家卫生支出，且病死率及致残率很高，其5年生存率不足50%;即使在生存期间，患者也处于生存质量十分低下的状态，生理、心理和社会适应能力都严重受损［2］。因此，提高慢性心衰的临床疗效是21世纪医学界面临的严峻挑战，而疗效评价是提高其临床疗效的重要环节。

1寻找替代指标是新型医学模式下慢性心衰

疗效评价研究的迫切要求在传统生物模式下，理化检查是疗效评价的主要参考指标。循证医学的出现，使得长期预后指标成为疗效评价的公认指标。在心血管疾病研究领域，以心血管事件(心源性死亡、猝死、非致死的急性心肌梗死、心衰再住院)为终点指标的大型临床试验为临床指南的建立提供了令人信服的证据。但终点指标的临床评价常需要建立在随机对照试验基础上，需要大量的病例数、较长的研究周期和巨大的资金投入［3］。近些年，在生物-心理-社会医学新型医学模式影响下，慢性心衰在防治及评价理念上发生了很大变化。由国际药物经济与疗效研究协会、欧洲生存质量评估协调处、美国食品药品监督管理局、健康相关生存质量工作组和国际生存质量研究协会共同组成的统筹委员会提出，临床疗效评价应包括4个方面的内容(简称“四指标法”)，即临床(医务)人员报告资料、生理(实验室指标)报告资料、护理人员报告资料和患者报告资料(PRO)［4］。其中患者报告资料(PRO)是一种直接来自于患者(即没有医生或其他任何人对于病人反应的解释)的对于患者健康状况各个方面的测量［5］，主观指标是重要测评内容。与终点指标相关的理化检查、心血管事件等客观指标已经不能解决测量患者心理及社会方面主观感受的问题，因此新型医学模式下疗效评价研究迫切要求寻找合适的替代指标。

2主观感受指标的量化为慢性心衰疗效评价

体系的建立提供技术支持慢性心衰是中医的优势病种之一，改善症状及提高生存质量是其独特优势，而症状及生存质量是患者报告资料中主观感受测评的重要内容。既往的中医临床疗效评价，由于缺乏对症状等主观感受量化的技术与方法，多照搬西医生物医学模式下的疗效评价方法和标准，过分注重生物学等客观指标的改善，忽视精神心理和社会经济等因素的影响，无法全面体现中医自身特色与优势，更难以切实有效地反映中医药的疗效。近年来，随着流行病学统计、卫生管理学等多个学科交叉的研究方法被应用于症状、生存质量等主观指标的测评当中，其主要研究方法有:一是循证医学法，包括Meta-分析及随机对照试验;二是流行病学调查方法;三是量表法;四是综合评价方法;五是数据挖掘法等［6］。这些方法的合理运用为中西医结合疗效评价体系的完善提供了技术支持。

3生存质量量表及症状计分有望成为慢性心

衰中西医结合疗效评价的替代指标从20世纪90年代开始，越来越多的中医药临床研究将生存质量量表作为疗效评价的标准之一［7］。我国目前广泛应用于慢性心衰患者生存质量评价的量表多来源于国外的量表，常用的如明尼苏达心衰量表及SF-36，然而直接使用国外量表或对其进行翻译后使用存在诸多问题，并不能完全满足我国的需要，尤其是不能反映中医药治疗慢性心衰的优势［8］。因此，具有中医特色、符合中国国情的生存质量特异量表是建立中西医疗效评价体系的瓶颈之一。我们鉴于中医药治疗慢性心衰的良好疗效，在首都医学发展科研基金重点支持项目(2005-SF-Ⅱ-012)的资助下，结合本国国情及文化特点，在中医理论指导下，按照国际通用的方法改良明尼苏达慢性心衰特异性量表，研制适用于中西医临床疗效评价的《慢性心衰中西医结合生存质量量表》。经测评该量表具有较好的信度、效度及反应度，为临床疗效的评价提供了重要的可靠测评工具［9］。中西医结合疗效评价体系的建立及评价需以规范化治疗为前提。西医的治疗规范可以参照中华医学会编制的临床指南，而中医的规范化治疗也需要建立在相应的行业规范基础之上。国家中医药管理局行业科研专项成果《慢性心衰社区普适中医诊治方案》是在指南规范治疗基础上，针对气虚、血瘀、水饮、阳虚4个最主要的证候要素给予相应的中药组合方药;经多中心随机对照临床试验、社区患者的注册队列研究论证，该方案在社区中实际应用的执行度及依从性较好，临床疗效可靠，能够为基层医师防治慢性心衰提供中医行业诊疗规范;其自制症状计分量表能够对中医症状进行量化，可以作为疗效评价测量工具。

4慢性心衰中西医结合综合疗效评价体系的临床研究构想

基于以上三点，为更好地验证中西医治疗及预防慢性心衰的临床疗效，发展与弘扬中医学、促进其走向世界并被医学界广泛认可，我们将在《慢性心衰社区普适中医诊治方案》规范化治疗基础上，借助《慢性心衰中西医结合生存质量量表》及《自制症状计分表》，将生存质量的变化与中医证候学变化联系起来，并结合现代医学相关理化检查、卫生经济学评价、安全性评价形成慢性心衰中西医结合综合疗效评价体系，为疾病特异性中西医结合疗效评价体系的建立做一个有益的尝试。其具体的构想为:

4.1建立以生存质量、症状计分、理化检查、卫生经济学评价、安全性评价五方面内容为主的疗效评价体系指标群在文献研究的基础上纳入疗效评价体系的相关指标，其中医务人员报告结局指标包括中医证候诊断、相关体征、6min步行试验等;患者报告结局指标包括《慢性心衰中西医结合生存质量量表》、《症状计分量表》;相关理化指标包括超声心动图(左室射血分数、左室舒张末期内径、心脏指数、E/A比值)、心肌损伤的标志物(心肌酶、心肌肌钙蛋白T、心肌肌钙蛋白I)、神经内分泌指标(BNP等)、心血管事件(心血管死亡、猝死、急性心梗、心衰再住院)等;卫生经济学指标包括治疗花费、住院时间、年住院天数等。

4.2推行《慢性心衰社区普适中医诊治方案》，建立多中心临床医学数据库在规范治疗的基础上，采用横断面调查方式，多中心合作进行临床调查，建立慢性心衰的中西医结合临床医学数据库。

4.3建立慢性心衰中西医结合综合疗效评价体系运用现代数理统计学方法，采用聚类分析法、因子分析法、结构方程等分析不同评价指标的对慢性心衰中西医结合综合疗效评价体系的贡献度，并对调查量表的信度、效度及反应度进行测评。

4.4测评慢性心衰中西医结合综合疗效评价体系采用现代流行病学的方法进行前瞻性、多中心、随机、双盲、对照临床试验，对该疗效评价体系进行规范的临床测评，为慢性心衰疗效评价体系提供科学、可靠的临床证据。我们在北京市中医药科技项目资助下已启动该项科研项目，有可能为探索被临床医学界认同又能充分体现中医药疗效特色和优势的临床评价方法提供借鉴。